神经纤维瘤病I型（NFI）是一种常见的遗传性疾病，患者的症状是神经系统细胞异常增生，压迫神经并破坏周围组织。20%~50%的患者病情会发展为丛状神经纤维瘤，引起患者严重疼痛、运动功能丧失、毁容和恶性畸形。大多数患者发病在幼儿时期，病情进展迅速，往往无法通过手术彻底切除肿瘤，而且残留的肿瘤组织还会引起病情的复发。目前这一类疾病在临床上缺乏有效的治疗手段。
Selumetinib是促分裂原激活的蛋白激酶激酶1和2（MEK1 / 2）的抑制剂，是第一种被批准用于患有这种使人衰弱且经常毁容的罕见疾病的儿科患者的疗法。
适应症
KOSELUGO是一种激酶抑制剂，适用于治疗2岁及以上患有1型神经纤维瘤病（NF1）导致的有症状，无法手术的丛状神经纤维瘤（PN）的儿童患者。
规格
胶囊：10mg和25mg
用法用量
建议的剂量为25 mg / m2，每天空腹两次口服。 每次服药前2小时和服药后1小时不要食用食物。
对于中度肝功能不全的患者（Child-Pugh B），每天两次口服，建议剂量降至20 mg / m2。 尚未确定用于严重肝功能不全（Child-Pugh C）患者的推荐剂量。
不良反应
最常见的不良反应（≥40％）是：呕吐，皮疹（全部），腹痛，腹泻，恶心，皮肤干燥，疲劳，肌肉骨骼疼痛，发热，痤疮样皮疹，口腔炎，头痛，甲沟炎和瘙痒
注意事项
心肌病：开始治疗前应评估射血分数，第一年每3个月评估一次，此后每6个月评估一次并根据临床情况进行评估。根据不良反应的严重程度，停药，减少剂量或永久终止KOSELUGO。
眼毒性：在开始使用KOSELUGO之前，应在治疗期间定期进行眼科评估，以检查新的或恶化的视力变化。永久终止KOSELUGO的服务
视网膜静脉阻塞（RVO）。拒绝使用KOSELUGO进行视网膜色素上皮脱离（RPED），用光学相干断层扫描评估显示器，直到解决，并以减少的剂量恢复使用。
胃肠道毒性：建议患者在首次出现大便稀疏后立即开始使用止泻药，并增加液体摄入量。根据不良反应的严重程度，停药，减少剂量或永久终止KOSELUGO。
皮肤毒性：监测严重的皮疹。根据不良反应的严重程度，停药，减少剂量或永久终止KOSELUGO。
肌酐磷酸激酶（CPK）增加：CPK和横纹肌溶解可能增加。在开始KOSELUGO之前，治疗期间和临床上应定期获取血清CPK。如果发生的CPK升高，请评估横纹肌溶解或其他原因。根据不良反应的严重程度，停药，减少剂量或永久终止KOSELUGO。
维生素E水平升高和出血风险：KOSELUGO胶囊含有维生素E，每天摄入的维生素E超过建议的或安全的限值可能会增加出血的风险。合并维生素K拮抗剂或抗血小板药物的患者可能发生出血的风险增加。
特殊人群
哺乳期：建议不要母乳喂养。
生产厂家
英国 阿斯利康 ASTRAZENECA AB
说明书
无